幹細胞治療で角膜の不可逆的な損傷の回復に成功、臨床試験で成功率92％

片側の目が健康な場合、健康な方の目から角膜上皮幹細胞を移植することで視力を取り戻すことが可能ですが、かつては角膜上皮幹細胞の40％程度を移植用に採取する必要があり、新たな障害発生のリスクがあったり、そもそも両側の目に障害がある場合は移植不可能だったりしました。

1997年にイタリアのグラツィエラ・ペレグリーニ氏が、角膜上皮幹細胞のうちほぼリスクのない量である1平方ミリメートルだけを採取して培養することで角膜上皮幹細胞の移植に十分な量を確保する試験を行い、良好な結果が出たことを発表。その後世界各国で導入が進み、日本でも2020年に治療法として承認され、保険適用も行われています。しかし、これまでアメリカでは現行適正製造基準(cGMP)に準拠した製品製造プロセスと、この種の治療法をテストするための臨床試験が開発されておらず、食品医薬品局(FDA)がペレグリーニ氏が開発した手法を承認していませんでした。


今回ハーバード大学のチームが開発した培養自己角膜輪部上皮細胞移植(CALEC)では、FDAの基準に準拠した手法で製造プロセスを組み上げることで角膜上皮幹細胞の自家培養移植について認可のための試験を行える状態にしたとのこと。既に臨床試験が行われており、手術を受けた14人の患者のうち11人の角膜が完全に修復され、さらに2名については一部の修復に成功しています。

手術を受けてから18カ月が経過した時点では、患者全員において移植元および移植先のどちらの目にも深刻な副作用は発生していないとのこと。今後、より大規模および長期間のさらなる試験を行う予定と述べられています。